Οι επιστήμονες ελπίζουν να τερματίσουν τη δια βίου εξάρτηση από τις ενέσεις ινσουλίνης.
Ένας ξαφνικός ενθουσιασμός έχει κυριεύσει την παγκόσμια κοινότητα του διαβήτη μετά την ανακοίνωση μιας πρωτοποριακής μελέτης που θα μπορούσε να τερματίσει τη δια βίου εξάρτηση από τις ενέσεις ινσουλίνης για ασθενείς με διαβήτη τύπου 1.
Οι επιστήμονες ετοιμάζονται να δοκιμάσουν την πρώτη στον κόσμο γονιδιακή θεραπεία μίας δόσης, η οποία χαρακτηρίζεται ως «πιθανή θεραπεία» που μετατρέπει τους μύες σε εργοστάσιο ινσουλίνης μακροπρόθεσμα.
Η νέα θεραπεία, γνωστή ως KRIYA-839, δεν είναι απλώς μια ακόμη τεχνητή ινσουλίνη ή μια εξελιγμένη αντλία. Ακολουθεί μια ριζικά διαφορετική προσέγγιση. Αντί να χορηγεί την ορμόνη από έξω, η θεραπεία δίνει στον οργανισμό γενετικές οδηγίες για το πώς να την παράγει μόνος του.
Μηχανισμός: Μία εφάπαξ ένεση στον μηρό παρέχει οδηγίες στα μυϊκά κύτταρα.
Στόχος: Μετατροπή του μυός σε «μακροπρόθεσμο παραγωγό» ινσουλίνης και πρωτεϊνών που ρυθμίζουν το σάκχαρο του αίματος.
Αποτέλεσμα: Πιθανή σταθεροποίηση των επιπέδων γλυκόζης για χρόνια ή και δεκαετίες.
Σημαντικό: Σύμφωνα με τους ερευνητές, αυτό δεν αποτελεί γονιδιακή επεξεργασία και δεν αλλάζει το DNA του ασθενούς. Απλώς προσθέτει νέες οδηγίες για ελεγχόμενη παραγωγή πρωτεϊνών.
Ο Δρ. Partha Carr, εθνικός ειδικός σύμβουλος για τον διαβήτη στο NHS England, εξέφρασε αισιοδοξία, αποκαλώντας την προσέγγιση «πραγματικά συναρπαστική». Ενώ προέτρεψε για προσοχή, αναγνώρισε ότι η θεραπεία έχει τη δυνατότητα να αποτελέσει μια «λειτουργική θεραπεία»: «Εάν δείτε ότι καλύπτεται το 75% των αναγκών σας σε ινσουλίνη, αυτό θα ήταν κάτι πολύ σημαντικό. Ακόμη και ένα μερικό αποτέλεσμα θα μπορούσε να σημαίνει διακοπή των υψηλών δόσεων ινσουλίνης ή δραστική μείωση της εξάρτησης από τις αντλίες και συνεχή παρακολούθηση».
Στην κοινότητα του διαβήτη τύπου 1, όπου υπολογίζεται ότι επηρεάζονται 464.000 άτομα μόνο στο Ηνωμένο Βασίλειο, υπάρχει μια αχτίδα ελπίδας. Ο ενδοκρινολόγος Jeremy Pettus, από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια στο Μπέρκλεϋ, δήλωσε: «Έχουμε συνηθίσει να ακούμε ότι αυτό θα συμβεί σε 10-15 χρόνια. Είναι συναρπαστικό να λέμε ότι αυτό στην πραγματικότητα αναπτύσσεται και συμβαίνει τώρα».
Η μελέτη, που παρουσιάστηκε στο Διεθνές Συνέδριο για τις Προηγμένες Τεχνολογίες και Θεραπείες του Διαβήτη, θα περιλαμβάνει ενήλικες με ανεπαρκώς ελεγχόμενο σάκχαρο στο αίμα που χρησιμοποιούν ήδη αυτοματοποιημένα συστήματα χορήγησης ινσουλίνης.
Οι συμμετέχοντες θα λάβουν ενέσεις και στους δύο μηρούς κατά τη διάρκεια μίας μόνο επίσκεψης σε εξωτερικό ιατρείο, διάρκειας έως και μίας ώρας. Η πλήρης επίδραση αναμένεται να διαρκέσει δύο έως τρεις μήνες. Η μελέτη περιλαμβάνει επίσης μια σύντομη φάση «ανοσολογικής τροποποίησης», κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα καταστέλλεται προσωρινά για να διασφαλιστεί η επιτυχής είσοδος της θεραπείας στα κύτταρα. Οι πρώτες δοκιμές σε ζώα έχουν δείξει πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα, με τη θεραπεία να συνεχίζει να λειτουργεί για έως και τέσσερα χρόνια χωρίς να καταστέλλει το ανοσοποιητικό σύστημα.
Παρά τις τεράστιες δυνατότητες, οι ειδικοί προτρέπουν για ρεαλισμό. Ο καθηγητής Tadej Batellino από τη Λιουμπλιάνα προειδοποίησε ότι ο όρος «θεραπεία» πρέπει να χρησιμοποιείται με προσοχή: «Τείνω να είμαι επιφυλακτικός, επομένως δεν μπορώ να δώσω υποσχέσεις. Έχει αυτό δυναμικό; Πολύ μεγάλο. Δεν λέω ότι είναι θεραπεία, αλλά σίγουρα μια λειτουργική θεραπεία».
Η αρχική μελέτη θα διαρκέσει ένα έτος, ενώ οι μελλοντικές δοκιμές αναμένεται να περιλαμβάνουν μια ευρύτερη ομάδα ασθενών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αντιμετωπίζονται μόνο με καθημερινές ενέσεις.
Εάν τα αποτελέσματα είναι θετικά, το KRIYA-839 θα μπορούσε να αποτελέσει σημείο καμπής στην ιστορία του διαβήτη τύπου 1, μετατρέποντάς τον από μια πάθηση που αντιμετωπίζεται καθημερινά σε μια πάθηση που ελέγχεται με μία μόνο παρέμβαση. Για εκατομμύρια ανθρώπους που έχουν συνηθίσει σε δια βίου ενέσεις, παρακολούθηση και συνεχή επαγρύπνηση, αυτή η προοπτική από μόνη της αρκεί για να πυροδοτήσει πραγματική ελπίδα.
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου